GENOVÁ TERAPIE
co to je, co to není, a hlavně k čemu to je
Ach, ty věčné debaty o tom, kterak jsme všichni geneticky modifikováni a do roka a do dne umřeme. Uděláme si v tom jasno, ano?
Co genová terapie JE?
—
Abychom si mohli povědět, co ta sprostá slova znamenají, musíme najít nějakou definici. Jelikož jsem nepoučitelný a (když se mi to zrovna hodí) uctívám autority, půjčím si tu od FDA (1):
“Genová terapie je modifikování nebo manipulace exprese genu za účelem ovlivnění biologických vlastností živých buněk pro terapeutické účely. Genová terapie je technika, která modifikuje lidské geny za účelem léčby onemocnění.”
Definice jsou krásná věc, ale obvykle jsou, slušně řečeno, k neporozumění. Takže znovu a česky:
Genová terapie je něco, co vaše geny buď změní (a tedy ovlivní, jaký produkt daný gen bude mít), a nebo změní jejich expresi (tedy ovlivní množství daného produktu). To všechno proto, aby se ve vašich buňkách stalo něco, co vás pomůže vyléčit.
—
Klíčová slova:
Změna vašich genů nebo jejich exprese. Léčit, nikoli předcházet.
Nutno přiznat, že to není jediná definice na světě. EMA, například má definici poněkud volnější (2), nicméně je v ní jedna kouzelná větička:
“Medicinální produkty označené jako genová terapie nezahrnují vakcíny proti infekčním nemocem.”
To asi pro případ, že by někdo měl pochybnosti.
—
Co genová terapie NENÍ?
Inu, je to jednoduché.
Za prvé, nic, co by si nějak netykalo s vašimi geny. Pokud se zrovna vaše maličkost neidentifikuje jako SARS-CoV-2 (co já dneska můžu vědět), dovoluji si předpokládat, že se ve vašem genomu nevyskytuje spike protein.
Za druhé, nic, co by nebylo použito jako léčba. To prosím nerovná se vakcína, jelikož vakcíny mohou být i terapeutické. Pokud nevíte nic o historii firmy BioNTech (to je ta, která vyrobila covid vakcínu pro Pfizer), doporučuju. Je to příběh plný rakoviny, terapeutických vakcín a geniálních nápadů.
—
Pokud mě znáte, tak víte, že jsem ignorant, co si na definice příliš nepotrpí a místy je považuje za papírový ekvivalent osiny v zadku. Je mi popravdě úplně jedno, jestli mRNA vakcínám budeme říkat “jahodovej koláč”, nebo “genová terapie”.
Genová terapie je totiž sakra cool věc.
Podívejme se na věci, které jako “genová terapie” rozhodně označeny jsou. Je to zajímavé čtení (3).
Zolgensma je používána pro léčbu spinální svalové atrofie. Funguje tak, že u malých dětí trpících svalovou atrofií zavede pomocí adenoviru do organismu funkční kopii genu, který je při této nemoci poškozen. Pokud vím, Zolgensma je dodnes nejdražším lékem na světě.
Kymriah známe u nás na pracovišti celkem slušně. To vezmete pacientovi, kterej trpí rakovinou, jeho vlastní T lymfocyty, hodíte je do misky, naučíte je rozpoznávat rakovinné buňky, prásknete je pacientovi zpátky. T buňky dělaj, co umí — tedy zabíjej rakovinu. Podobně jako Kymriah fungují i další léky splňující definice genové terapie, například Carvykti.
(A ano, můžeme se bavit, nakolik CAR-T buňky splňují definici genové terapie, ve striktním slova smyslu. Ačkoli mi něco říká, že dilema "je, či není" budou v případě potřeby takové intervence řešit jen skutečně vášniví zastánci správných definic.)
Mohl bych pokračovat, ale asi chápete, kam mířím. Ostatně, jen se na ten seznam (3) podívejte sami.
—
Mám návrh. Co kdybysme se vykašlali na škatulky, nechali je úředním orgánům, a ocenili biologii bez předsudků?
—
—
P.S. Než mi napíšete, že mRNA vakcíny mění naši DNA…ne, nemění. O tom jsme se bavili. Hledejte v seznamu článků níže. Dík.